venerdì, Marzo 29, 2024
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Ogni mese conta: i pazienti europei affetti da SLA chiedono nuovi farmaci

Olivier Goy non ha più tempo da perdere

All’imprenditore francese è stata diagnosticata nel 2020 la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa incurabile che nella maggior parte dei casi stronca la vita dei pazienti entro tre-cinque anni.

Esistono nuovi trattamenti che hanno dato ai pazienti la speranza di poter allungare la loro vita di qualche mese, ma il processo di approvazione in Europa sta richiedendo tempo, facendo infuriare i pazienti disperati.

Quando si è certi di morire presto, i pazienti e alcuni medici sono pronti a correre qualche rischioOliver Goy all’AFP

In risposta alla mancanza di nuovi trattamenti nella sua nativa Francia, il fondatore della start-up fintech October spende 3.000 euro al mese per acquistare i principi attivi necessari ai propri farmaci.

La SLA, nota anche come morbo di Lou Gehrig, attacca le cellule nervose motorie del cervello e del midollo spinale, paralizzando progressivamente i muscoli finché i pazienti non possono camminare, mangiare, parlare o respirare.

Secondo l’Agenzia europea per i medicinali, circa una persona su 10.000 è affetta dalla malattia nell’UE.

Il farmaco Riluzolo, disponibile in Europa e nel Regno Unito dagli anni ’90, è in grado di prolungare la vita dei pazienti di circa tre mesi.

Per il resto, nessun nuovo trattamento è stato approvato in Europa da oltre due decenni.

L’anno scorso, un nuovo trattamento chiamato AMX0035 ha ottenuto il via libera negli Stati Uniti e in Canada.

È la prima speranza che abbiamo avuto in 20 anni: il primo farmaco che si rivolge a tutti e che ha dato risultati che suggeriscono un aumento dell’aspettativa di vita fino a sei mesiSabine Turgeman

ha dichiarato Sabine Turgeman, responsabile dell’Associazione francese per la ricerca sulla SLA.

Ma l’entità dei benefici di AMX0035 non è ancora chiara. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato il farmaco, venduto con il nome di Relyvrio, sulla base dei risultati di un unico studio di fase 2 che ha coinvolto solo 137 partecipanti.

Lo sviluppatore del farmaco, Amylyx Pharmaceuticals, sta conducendo studi più ampi e completi, i cui risultati sono attesi per il 2024.

All’inizio di questo mese, Amylyx ha dichiarato che l’EMA, l’ente di controllo dei farmaci dell’Unione Europea, sta esaminando la sua richiesta di approvazione e si aspetta una decisione nella prima metà di quest’anno.

Ma per le persone affette dalla malattia, ogni ritardo rappresenta una parte significativa del tempo che rimane loro.

Non si fa abbastanza in fretta. Questa malattia non ha tempi burocraticiSabine Turgeman

Per i pazienti europei che non possono permettersi di importare i principi attivi per i propri farmaci, come Goy, l’unico modo per avere accesso a nuovi trattamenti è partecipare ad una sperimentazione clinica.

Ma questi studi hanno criteri di selezione molto specifici e, anche se un paziente viene ammesso, c’è la possibilità che venga inserito nel gruppo a cui viene somministrato un placebo.

Physiotherapist assisting an ALS patient. Photo: Shutterstock.comFisioterapista assiste un paziente affetto da SLA. Foto: Shutterstock.com

Ci sentiamo totalmente abbandonatiSophie Garofalo

ha detto Sophie Garofalo, al cui fratello è stata diagnosticata la SLA cinque anni fa. Data la rapidità con cui la malattia progredisce, i pazienti e le famiglie chiedono più opzioni.

La sua famiglia ha cercato di inserirlo in studi clinici

…ma o non soddisfa i criteri, o gli studi sono già iniziati. È pronto ad accettare qualsiasi cosa, a provare tuttoSophie Garofalo

L’azienda farmaceutica francese AB Science sta sviluppando un altro potenziale trattamento con il farmaco masitinib, che secondo i primi risultati potrebbe aggiungere mesi alla vita dei pazienti.

Il tempo è molto limitato Alain Moussy

ha dichiarato l’amministratore delegato dell’azienda, Alain Moussy, riferendosi ai pazienti affetti da SLA. Il sistema di approvazione dovrebbe essere più flessibile.

Quale grado di rischio si dovrebbe correre? Spetta alle agenzie sanitarie rispondere, ma possono essere guidate dai politici e dai pazientiAlain Moussy

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